癌癥患者再添福音：我國自主研發的抗癌新藥百悅澤(通用名：澤布替尼膠囊)，日前獲得國家藥品監督管理局(NMPA)批準上市，用于治療兩種復發難治性淋巴瘤。

去年11月，該藥以“突破性療法”的身份，獲得美國藥監局“優先審評”上市，成為第一個在美獲批上市的中國本土自主研發抗癌新藥，改寫了中國抗癌藥“只進不出”的歷史。

由抗癌藥研發公司百濟神州自主開發的百悅澤，是以布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)為靶點的新型強效抑制劑。此前，強生公司推出了以BTK為靶點的的第一代BTK抑制劑“伊布替尼”(2013年在美上市)，適應癥包括復發難治的套細胞淋巴瘤(MCL)、慢性淋巴細胞白血病(CLL)/小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)和華氏巨球蛋白血癥等，2018年銷售額約為62億美元。

據百濟神州聯合創始人、首席執行官兼董事長歐雷強介紹，此次百悅澤獲批的兩個適應癥，分別是復發難治的套細胞淋巴瘤(MCL)和復發難治的慢性淋巴細胞白血病(CLL)、小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)。

“慢性淋巴細胞白血病是一種在老年人中高發、進展相對緩慢的淋巴瘤，因此治療方案是否安全、耐受，是我們的重要考量。百悅澤的獲批將為中國的慢性淋巴細胞白血病患者提供一項重要的治療方案，其總緩解率超過60%，同時也取得了良好的安全性和耐受性。”據南京醫科大學附屬第一醫院血液科主任、浦口慢淋中心主任、醫學博士李建勇教授介紹，對CLL患者和SLL患者開展的臨床實驗結果顯示，百悅澤的總緩解率(ORR)為62.6%，包括3.3%的完全緩解(CR)及59.3%的部分緩解(PR)，另外有22%的患者獲得伴有淋巴細胞增多的部分緩解(PR-L)。

百悅澤獲批用于治療復發難治的套細胞淋巴瘤(MCL)患者，是基于一項在中國86名患者中開展的單臂、關鍵性2期臨床試驗的結果。臨床結果顯示，百悅澤治療后的總緩解率為83.7%，其中完全緩解率達68.6%，部分緩解率達15.1%。北京大學腫瘤醫院淋巴瘤科主任、大內科主任朱軍教授表示：百悅澤在治療包括套細胞淋巴瘤在內的多種血液系統惡性腫瘤方面有著良好的前景，它在臨床試驗中展現出了強有力的效果，其中完全緩解率達到68.6%。“我們為百悅澤給患者帶來的臨床效果感到樂觀和振奮。”

百悅澤的推薦用藥劑量為每次160 mg，口服，每日兩次，在飯前或飯后服用均可。藥物劑量可根據不良反應進行適當調整，以及在嚴重肝損害患者中以及特定藥物反應中減少劑量。

百悅澤是繼替雷利珠單抗(商品名“百澤安”)之后，百濟神州在中國獲批的第二款自主研發藥物。百濟神州總裁兼中國區總經理吳曉濱博士表示：“百悅澤的成功獲批，離不開參與我們臨床試驗的海內外眾多醫生和患者，以及政府有關部門給予的大力支持。目前百悅澤已從9項全球3期或有望實現注冊的臨床研究中積累了大量數據，其中包括一項最近在美國臨床腫瘤學會年會上發布的頭對頭臨床試驗數據。這些數據說明，百悅澤具備成為一款同類最佳BTK抑制劑的潛力。”

據介紹，慢性淋巴細胞白血病(CLL)和小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)屬于起源于B淋巴細胞的非霍奇金淋巴瘤，是一種血液腫瘤。本質上來說，CLL和SLL屬于同一種疾病，區別僅在于腫瘤最初發生的位置。當大多數腫瘤細胞分布在外周血和骨髓中時，稱為CLL，即便淋巴結和脾臟中也經常被發現有腫瘤細胞分布。當大部分腫瘤細胞分布于淋巴結時，腫瘤被定義為SLL。在中國，根據流行病學統計，在每年新發約88200淋巴瘤患者中，非霍奇金淋巴瘤(NHL)約占所有淋巴瘤的91%，其中約66%為B細胞非霍奇金淋巴瘤，CLL或SLL約占所有B細胞非霍奇金淋巴瘤的6.4%，即每年新發患者約3390例。

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